Évente 30 ezer daganatos beteg hal meg Magyarországon. Azok, akiken nem segít a jelenleg forgalomban lévő gyógyszerek egyike sem. Ez a szám csökkenhet, hiszen mostantól a végstádiumban lévő betegek számára lehetőség nyílik a még nem törzskönyvezett, patikákban sem kapható, úgynevezett kísérleti gyógyszerek kipróbálására.
Végre a magyar betegek is hozzájuthatnak a kísérleti terápiákhoz – hála egy jogszabály-módosításnak. Leginkább a daganatos betegek számára kedvező ez a hír. Mostantól a kezelőorvos jelezheti az OGYÉI-nél (Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet), hogy páciense nyitott egy még hivatalosan nem forgalomba hozott terápiára, amelyet a gyártó térítésmentesen biztosít az úgynevezett „compassionate use program” keretében.
„Az előrehaladott, áttétes daganatok többségénél a jelenleg elérhető gyógyszeres kezelések csak meghosszabbítják az életet, de nem tudnak teljes gyógyulást elérni. Szerencsére több száz új hatóanyag fejlesztése zajlik klinikai vizsgálatokban, amelyek között ott vannak a jövő hatékonyabb gyógyszerei.
Az új jogszabállyal az ezekhez történő hozzáférés lehetősége nőtt meg” – mondta lapunknak dr. Peták István, az Oncompass Medicine Molekuláris Diagnosztikai Központ tudományos igazgatója. Az intézményben a molekuláris, azaz a sejtek génállományát feltérképező, azok „meghibásodásait” kiszűrő diagnózist készítenek, és segítenek a hatóanyagok, kísérleti terápiák elérésében. A jogszabály-módosítással ezen intézményben is szélesedett azon célzott hatóanyagok köre, amelyhez a molekuláris célpont meghatározása alapján a betegek hozzáférhetnek.
A daganatos betegeknek a nagyszámú vizsgálat összesített elemzése (metaanalízise) alapján bizonyítottan érdemes részt venniük olyan klinikai vizsgálatokban, amelyekben a hatóanyagokat a beteg daganatában kimutatható génhibára fejlesztették ki. Ha erre nincs mód, mert például a klinikai vizsgálóhely több száz vagy ezer kilométerre van vagy még a gyógyszert nem törzskönyvezték, akkor az új jogszabály alapján a betegek a klinikai vizsgálat keretein kívül is hozzáférhetnek törvényesen a kezeléshez, amennyiben ezt a gyártó lehetővé teszi. Ezek a gyógyszerek már mind túl vannak a fázis 1 vizsgálatokon, ezért már ismert a biztonságosan alkalmazható adagolás. A „veszítenivaló” tehát igen csekély, haláleset a kezelés következményeképpen a fázis 1 utáni kísérleti gyógyszerek esetében nem szokott előfordulni, az persze gyakori, hogy nem hat az új hatóanyag. „Az nagyon fontos, hogy ne féljenek a betegek ezektől a kezelésektől, mert több a lehetséges előny, mint a kockázat” – szögezi le a szakember.
Az Európai Unióban nagyjából 300 ilyen klinikai vizsgálati szakaszban lévő hatóanyag létezik, ezek közül itthon több tucat elérhető. Ezen új hatóanyagoknak köszönhetően minden évben néhány hónappal nő a várható élettartam. „A molekulárisan célzott gyógyszerek biológiai hatásmechanizmusát ismerjük, ezért ezek a génhibák által létrejött betegségeknél nagy sikerrel használhatóak, célzottabb és sikeresebb terápiát tesznek lehetővé” – mondja Peták István. A még nem törzskönyvezett kezelésekhez szigorú szabályoknak kell megfelelni, az engedélyt az OGYÉI adja, a gyártó pedig a gyógyszert biztosítja, ingyen. De mivel a költség és a kockázat a gyártóé, ezért ez a cégeknek nem könnyű döntés.
A rákos megbetegedések felét a véletlennek „köszönhetjük”: a sejtosztódás során véletlen hibák keletkeznek, és ezek okozzák a betegséget. 31 ráktípusból 22-nél (például agydaganat, leukémia, petefészekrák) ilyen sejtosztódási hiba állhat a háttérben. De 9 ráktípus esetében mi magunk is felelősek lehetünk azért, hogy ezek a génhibák különösen nagy számban jönnek létre: például a dohányzás kimutathatóan növeli a tüdőrák kockázatát, ahogyan a mértéktelen alkoholfogyasztás a májrákot.
Dr. Peták István azt reméli, hogy év végére Magyarországon 1500 beteg jut majd hozzá a „jövő gyógyszereihez”, azaz az érintettek 5-10 százaléka. 
Már előfizethet a Vasárnapi Hírekre, kattintson!